Obsah:

Pokroky Vo Veterinárnej Medicíne - Génová Terapia Pre Ochorenie Sietnice
Pokroky Vo Veterinárnej Medicíne - Génová Terapia Pre Ochorenie Sietnice

Video: Pokroky Vo Veterinárnej Medicíne - Génová Terapia Pre Ochorenie Sietnice

Video: Pokroky Vo Veterinárnej Medicíne - Génová Terapia Pre Ochorenie Sietnice
Video: VESELY I Očná Klinika - Očné ochorenie SIVÝ ZÁKAL 2024, November
Anonim

Odkedy som pred takmer 16 rokmi vyštudoval veterinárnu školu, veľa sa zmenilo. Jednou z tém, ktorej sme sa sotva dotkli, bola génová terapia. Tento odbor bol v tom čase v plienkach (najmä pokiaľ ide o veterinárnu medicínu), takže kedykoľvek vidím štúdiu, ktorá hovorí o úspešnom použití génovej terapie u zvieracích pacientov, sadnem si a všímam si to. Práve takáto štúdia sa nedávno objavila v časopise Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS).

Najprv niekoľko základných informácií …

Zdedené choroby, ktoré vedú k degenerácii a slepote sietnice, postihujú psov aj ľudí. Vo veterinárnej medicíne máme tendenciu zhlukovať ich všetky dohromady pod pojmom progresívna retinálna atrofia (PRA), aj keď výskum identifikoval niektoré zo špecifických genetických defektov, ktoré za to môžu. Rôzne formy PRA sú zvyčajne diagnostikované u labradorských retrieverov, pudlov, kokršpanielov, kólií, írskych setrov, jazvečíkov, miniatúrnych kníračov, akít, austrálskych ovčiakov, zlatých retrieverov, samojedov, bíglov, nemeckých ovčiakov, sibírskych husiek, yorkshirských teriérov a Portugalské vodné psy, ale tento stav môže mať vplyv aj na iné plemená a dokonca aj na mutty.

Ako naznačuje názov, progresívna retinálna atrofia je stav, ktorý spôsobuje, že sietnice časom strácajú schopnosť fungovať. Sietnica (vrstva tkaniva, ktorá lemuje vnútro zadnej časti oka) obsahuje fotoreceptory, špeciálne bunky zodpovedné za premenu svetla na elektrické nervové signály, ktoré putujú do mozgu. V sietnici sú dva typy fotoreceptorov:

  • Kužele - primárne spojené s farebným videním
  • Tyče - podieľajú sa na čiernobielom videní a slabom osvetlení

Keď má pes PRA, jeho fotoreceptory sa zhoršujú. Typicky sú prúty prvé, ktoré idú, a preto majú psy najskôr problémy s nočným videním. Nakoniec sú do značnej miery ovplyvnené tyče aj kužele a výsledkom je slepota.

Psí PRA sa môže použiť ako zvierací model pre zdedené choroby sietnice u ľudí. Vedci zapojení do nedávnej štúdie PNAS použili psy, ktoré mali PRA spôsobenú rovnakou genetickou mutáciou, ktorá je u ľudí spojená s X-viazanou retinitis pigmentosa. Na vine bol konkrétne chybný gén RPGR (Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator).

Vedci vložili funkčné gény RPGR do vírusov, ktoré dostali psy s PRA. Vírusy „infikovali“bunky sietnice psov a vložili tieto funkčné gény. Výsledkom bolo, že bunky sietnice potom boli schopné produkovať proteíny, ktoré chýbali v tyčinkách a kuželoch psa.

Výsledky predchádzajúcej štúdie tej istej skupiny vedcov ukázali, že tento typ génovej terapie bol dosť efektívny, keď bola zahájená veľmi skoro v priebehu PRA. Tento nový výskum je ešte sľubnejší, pretože odhalil, že génová terapia môže chrániť a dokonca zlepšovať videnie psov, keď sa začalo v neskorších štádiách ochorenia, keď už bolo stratených 50% alebo viac tyčiniek a kužeľov. Prínosy pokračovali počas 2,5 roka štúdia.

Génová terapia zatiaľ nie je k dispozícii mimo klinických štúdií, ako je táto, ale ak výskum bude pokračovať, môže byť čoskoro prospešná pre oba naše druhy.

Obrázok
Obrázok

Jennifer Coates

Odkaz

Úspešné zastavenie fotoreceptorov a strata zraku rozširuje terapeutické okno génovej terapie sietnice na ďalšie štádiá ochorenia. Beltran WA, Cideciyan AV, Iwabe S, Swider M, Kosyk MS, McDaid K, Martynyuk I, Ying GS, Shaffer J, Deng WT, Boye SL, Lewin AS, Hauswirth WW, Jacobson SG, Aguirre GD. Proc Natl Acad Sci U S A. 2015 27. októbra; 112 (43): E5844-53. doi: 10,1073 / pnas.1509914112. EPUB 2015 12. októbra.

Odporúča: